terapia genica

La FDA aprobó Otarmeni, una terapia génica de Regeneron para tratar la sordera genética por mutaciones en el gen OTOF. Este tratamiento restaura la producción de la proteína otoferlina, mejorando significativamente la audición en niños. Representa un avance importante en medicina al abordar directamente la causa de la pérdida auditiva.

Un estudio sobre terapia génica para la inmunodeficiencia combinada grave por déficit de la enzima ADA mostró un 95% de eficacia en 62 niños. La técnica restauró la función inmunitaria en 59 menores, con efectos adversos leves. Se busca aprobación regulatoria para su uso generalizado en dos a tres años.